Iparági kitekintő: génterápia a részvénypiacon

A biotechnológia iparág közelmúltban mutatott rapszodikussága nyomán górcső alá helyeztem az ágazatra jellemző főbb sajátosságokat. Pár éve még elképzelhetetlennek tűnt, mára azonban valósággá vált a génterápia, valamint az emberi DNS feltérképezése. Az ilyen feladatot végző cégek a biotechnológia iparágába tartoznak.

A biotechnológia élőlények segítségével végzett kutatásokat jelent, amelynek révén új tulajdonsággal rendelkező sejtek vagy élőlények hozhatók létre; főként molekuláris és sejtbiológiai eszközökön keresztül. Az iparágon belül a génterápia számos érdekes lehetőséggel kecsegtet, de az elérhető siker óriási kockázatot rejt magában.

2017. augusztus 30-án az USA Élelmiszerbiztonsági és Gyógyszerészeti Hivatala (FDA) engedélyezte a Novartis és a Pennsylvaniai Egyetem fejlesztését, amely során génterápiával nagy eséllyel gyógyítani tudják a fiatalkori leukémia egyik fajtáját. Az FDA maga is történelmi jelentőségűnek nevezte a sejtterápiás eljárást.

A fenti döntés előtt két nappal a Gilead Sciences 11,9 milliárd dollártért megvette az amerikai Kite Pharmát, amely hasonló eljáráson dolgozik, azzal a különbséggel, hogy az már nem csak fiataloknak, hanem felnőtteknek is elhozza a gyógyulás lehetőségét. Ezzel pedig elindult a nagy cégek által a génterápiával foglalkozó kutatócégek – mondhatni start-upok – felvásárlásának hosszú sora: a Juno Therapeutics-et felvásárolta a Celgene, amit aztán a Bristol-Myers; a Novatis a Vedere Biot és az AveXis-t; a Sanofi a Kiadis-t, a Roche a Spark Technologies-t. A sor végeláthatatlan.

A génterápia utóbbi években történő előretörését az is segítette, hogy a génállomány feltérképezése az évek során egyre olcsóbbá vált. 20 év alatt 100 millió dollárról 1000 dollár közelébe csökkent az eljárás ára. Ellenben egy rendkívül bonyolult tudományról van szó, elég csak az „öröklés-környezet vitára” gondolni. Azaz, még ma sincs egyértelmű álláspont arról, hogy az ember tulajdonságai, hajlamai (például betegségre) genetikai tényezőkre vagy inkább a környezetre vezethető vissza. Gyanítható, hogy mind a kettőre, és így egy komplex rendszerrel van dolgunk, amit nehéz kiismerni.

A génterápiával foglalkozó cégek árfolyama 2020-ban hatalmasat emelkedett, aztán 2021-ben 30-50%-ot korrigáltak. Sok esetben fundamentálisan szinte semennyire sem elemezhetők a cégek, a legtöbb esetben „csak” ígéretekkel találkozunk.

A génterépiában lévő kitettség a hagyományos blue-chip részvényeknél is megjelenhet. Például a Novartis és a Roche nem tisztán génterápiával foglalkoznak, de már megvetették lábukat ebben az iparágban. A génterápia még csak kis részét képezi ezen cégek árbevételének.

Az alábbiakban három olyan céget mutatok be, amelyek viszont ténylegesen a génterápiára tették fel működésüket és jövőjüket.

Crispr Therapeutics (CRSP): A cég két legígéretesebb terápiája a CTX001, amely a béta thalassaemia öröklött vérképzőszervi betegséget hivatott gyógyítani. Másik fontos terápiájuk a nyirokcsomó-rendszer betegségei ellen lehet hatásos. A fenti súlyos betegségeken kívül a cég próbál megoldást találni a cukorbetegségre is. Továbbá a cég együttműködik klinikákkal is, ahol kutatási eredményeit, terápiáit tudják alkalmazni. A céget Emmanuelle Charpentier alapította, aki a CRISPR technológia feltalálója, aki szakmai munkássága elismeréseképpen 2020-ban Nobel díjat kapott.

Editas Medicine (EDIT): a génmódosítás kétféleképpen végezhető el: vagy a páciensben (in vivo), vagy pedig azon kívül és utólag juttatják be a szervezetbe (ex vivo). Az Editas mind a kettőt el tudja végezni. A cég vérképzőszervi, daganatos és szemészeti problémákat szeretne majd orvosolni eljárásaival.

A vállalat célja, hogy precíz génterápiát, ahhoz kapcsolódó gyógymódokat fedezzen fel, fejlesszen ki; majd értékesítse azokat. A társaság együttműködik a Bristol-Myers-szal és a Bluerock Therapeutics-szal is az onkológia terén. A cég gyermekvaksággal kapcsolatos és sarlósejtes vérszegénységgel kapcsolatos eljárása már a korai klinikai fázisban vannak.

Intellia Therapeutics (NTLA): a cég alapítója Jennifer Doudna, aki a fent emljtett Crispr alapítójával alkotta meg a CRSPR technológiát és kapott érte kémiai Nobel-díjat 2020-ban. A cég ritka örökletes genetikai betegségekre fókuszál: például a transztiretin amiloidózis, amely betegség során örökletes vagy szerzett okok miatt a szervezetben egyes fehérjék rendellenes változatai termelődhetnek; ezek a kóros fehérjék összecsapódnak (aggregálódnak) ún. amiloid szálakká és lerakódhatnak a különböző szervekben és szövetekben, befolyásolva azok normál működését. Ez az eljárás már korai klinikai fázisban van. A vállalat a Regneron-nal és a Novartis-szal működik együtt bizonyos fejlesztésekben.

A fent említett cégek mindegyikének egy-egy eljárása már túl van a Phase-1 teszteken. Ez persze nem jelenti azt, hogy biztosan siker koronázza majd a munkát, a kutatást. Aki bővebben szeretne olvasni a fenti cégek módszereiről, annak az alábbi oldalt ajánlom.[1]

---

[1] A 2020-as Kémiai Nobel-díj margójára Genomszerkesztés svájci bicskája: a CRISPR/Cas9 rendszer | MTA